Saham uniQure (QURE) Anjlok Setelah FDA Menolak Jalur Persetujuan yang Diusulkan untuk Terapi Gen

TLDR

• (SeaPRwire) –   Saham uniQure turun sekitar 45% setelah FDA menolak jalur persetujuan yang diusulkan untuk AMT-130.

• Regulator menyatakan data uji coba tahap awal dan menengah tidak cukup untuk mendukung aplikasi pemasaran.

• FDA merekomendasikan studi baru yang acak dan terkontrol sebelum pengajuan persetujuan potensial.

• uniQure berencana meminta pertemuan FDA lain pada Q2 2026 untuk membahas desain uji coba Fase III.

• Kemunduran ini dapat menunda jadwal untuk program terapi gen penyakit Huntington.

Saham uniQure (QURE) bergerak turun tajam setelah Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menolak jalur persetujuan yang diusulkan untuk AMT-130. Pembaruan regulasi ini memicu penurunan tajam dalam perdagangan awal.

FDA menyatakan data dari studi Fase I/II tidak cukup untuk mendukung aplikasi pemasaran. Lembaga tersebut menyimpulkan bahwa perbandingan dengan kontrol eksternal tidak memenuhi persyaratan untuk bukti utama keefektifan.

Umpan balik ini menyusul pertemuan Tipe A yang diadakan pada 30 Januari. Notulen rapat terakhir mengonfirmasi posisi regulator terhadap jalur pengajuan yang diusulkan.

FDA merekomendasikan agar uniQure melakukan studi prospektif, acak, dan tersamar ganda. Uji coba yang disarankan akan mencakup kelompok kontrol operasi palsu untuk menghasilkan bukti tambahan.

uniQure mengatakan berencana melanjutkan diskusi dengan FDA mengenai pengembangan AMT-130. Perusahaan bermaksud meminta pertemuan Tipe B pada kuartal kedua 2026 untuk membahas desain uji coba masa depan.

Kemunduran Regulasi dan Linimasa Pengembangan

Keputusan FDA ini menandakan penundaan bagi linimasa pengembangan perusahaan. uniQure sebelumnya berencana mengajukan persetujuan pemasaran untuk AMT-130 pada awal 2026.

Terapi gen ini sedang dikembangkan untuk penyakit Huntington. Gangguan neurologis turunan ini menyebabkan degenerasi progresif sel-sel saraf di otak.

Saat ini belum ada perawatan yang disetujui yang dapat memperlambat perkembangan penyakit. uniQure berharap data tahap awal dan menengah dapat mendukung pengajuan regulasi.

Hasil studi sebelumnya menunjukkan penurunan perkembangan penyakit selama periode tiga tahun menggunakan skala pengukuran klinis. Meskipun temuan ini, FDA menyatakan data terkontrol lebih lanjut diperlukan.

Uji coba acak baru akan membutuhkan waktu dan sumber daya tambahan. Hal ini dapat menunda setiap potensi pengajuan regulasi dan jadwal peluncuran.

Langkah Selanjutnya dan Tanggapan Perusahaan

uniQure mengatakan akan terus berinteraksi dengan regulator untuk menentukan langkah pengembangan selanjutnya. Manajemen menyatakan bahwa diskusi akan berfokus pada desain dan persyaratan potensial uji coba Fase III.

Perusahaan mengatakan percaya data yang ada mendukung kelanjutan dialog dengan regulator. Mereka juga mengutip ketahanan hasil yang diamati dalam studi sebelumnya.

Analis mencatat bahwa melakukan studi terkontrol baru akan memperpanjang linimasa pengembangan. Biaya uji coba tambahan juga mungkin diperlukan sebelum mencari persetujuan.

Perusahaan akan meminta pertemuan tindak lanjut dengan FDA pada kuartal kedua 2026. Diskusi diperkirakan akan berfokus pada jalur untuk memajukan AMT-130 menuju pengajuan potensial di masa depan.

uniQure mengonfirmasi tetap berkomitmen untuk memajukan program terapi gen meski mengalami kemunduran regulasi. Pembaruan lebih lanjut diharapkan setelah pertemuan tambahan dengan regulator nanti tahun ini.