Dr. Falk Pharma mengumumkan hasil positif dari uji coba fase 3 pivotalnya pada asam norokolik dalam kolangitis sklerosis primer

(SeaPRwire) –   Freiburg, 7 Mei^th, 2025

Hasil penelitian menunjukkan superioritas norucholic acid (NCA) dibandingkan plasebo dalam endpoint primer gabungan. Saat ini tidak ada obat yang disetujui untuk mengobati primary sclerosing cholangitis. Hasil analisis 96 minggu dari uji coba NUC-5 akan dipresentasikan di Kongres EASL 2025 di Amsterdam.

Dr. Falk Pharma, sebuah perusahaan farmasi berbasis penelitian yang berspesialisasi dalam pengobatan pencernaan dan metabolisme, hari ini mengumumkan hasil positif dari uji coba fase 3 (NUC-5) yang penting pada norucholic acid (NCA) dalam primary sclerosing cholangitis (PSC).

NUC-5 (NCT03872921) adalah uji coba double-blind, terkontrol plasebo yang mendaftarkan 301 pasien dengan PSC, yang menerima 1.500 mg NCA atau plasebo selama total 192 minggu. Pada analisis data primer setelah 96 minggu pengobatan, endpoint primer dari normalisasi parsial gabungan kadar darah enzim hati yang terkait dengan PSC (alkaline phosphatase) dan tidak ada perburukan stadium penyakit pada histologi dicapai oleh proporsi pasien yang menerima NCA yang secara statistik signifikan lebih besar daripada plasebo. Superioritas signifikan NCA juga diamati pada beberapa endpoint sekunder. Hasil keamanan mengungkapkan tingkat pasien penelitian dengan kejadian buruk dan kejadian buruk serius yang serupa antara kelompok NCA dan plasebo.

Hasil teratas dari NUC-5 akan dipresentasikan selama sesi Late Breaker pada hari Sabtu, 10 Mei 2025 di Kongres EASL di Amsterdam.

PSC adalah penyakit langka dan progresif di mana sistem kekebalan menyerang saluran empedu di hati, yang menyebabkan fibrosis, atau pembentukan jaringan parut. Sebagian besar pasien mengembangkan kanker saluran empedu, hati, atau kolorektal, sementara banyak lainnya akhirnya berkembang menjadi sirosis hati. Tidak ada pengobatan farmasi yang disetujui saat ini, dan pilihan pengobatan yang paling efektif adalah transplantasi hati.

“Menemukan obat yang secara efektif mengobati PSC telah menjadi tantangan di bidang hepatologi selama beberapa dekade” kata Prof. Michael Trauner, Kepala Divisi Gastroenterologi dan Hepatologi di Medical University of Vienna, Austria dan peneliti utama uji coba. “Setelah begitu banyak kekecewaan di bidang ini, hasil positif pertama dari studi fase 3 tentang PSC adalah momen penting bagi orang-orang dengan PSC, keluarga mereka, dokter, dan seluruh komunitas PSC. Hasil penelitian ini tidak hanya akan memajukan perawatan pasien tetapi juga akan memberikan wawasan baru kepada para peneliti tentang penyakit itu sendiri”.

“Kami sangat gembira dengan hasil positif dari uji coba NUC-5, yang merupakan uji klinis terbesar pada PSC hingga saat ini yang membandingkan biopsi dari pasien sebelum dan sesudah perawatan” kata Dr. Kai Pinkernell, Managing Director Science and Innovation untuk Dr. Falk Pharma. “Uji coba dengan durasi dan keterlibatan seperti ini adalah usaha besar, dan kami berterima kasih kepada semua pasien, peneliti, dan staf uji coba yang berpartisipasi atas dedikasi mereka pada uji coba ini”.

Tentang norucholic acid

Norucholic acid adalah turunan asam empedu yang direkayasa. Tidak seperti asam empedu endogen, ia tidak mengalami amidasi yang berarti dengan glisin atau taurin, memungkinkan NCA diserap dari empedu oleh kolangiosit dan kemudian disekresikan kembali ke dalam empedu oleh hepatosit dalam proses yang disebut cholehepatic shunting. Ini bersama dengan mekanisme anti-inflamasi dan anti-fibrotik langsung yang diduga dianggap memberikan efek perlindungan pada PSC. Dalam uji coba fase 2 sebelumnya, 12 minggu pengobatan dengan NCA terbukti secara signifikan mengurangi kadar alkaline phosphatase (ALP).

Tentang NUC-5

NUC-5 adalah uji coba acak, double-blind, terkontrol plasebo yang mendaftarkan 301 pasien dengan PSC yang dikonfirmasi biopsi dan kadar ALP setidaknya 1,5 kali lebih besar dari batas atas normal (ULN). Endpoint primer gabungan adalah normalisasi parsial ALP menjadi <1,5 kali ULN dan tidak ada perburukan stadium penyakit berdasarkan histologi (klasifikasi Ludwig). Endpoint sekunder utama adalah normalisasi parsial ALP menjadi <1,5 kali ULN dan tidak ada perburukan stadium penyakit berdasarkan histologi (staging Nakanuma yang dimodifikasi).

Pada minggu ke-96, 15,1% pasien yang menerima NCA mencapai endpoint primer dibandingkan dengan 4,2% pasien plasebo (p = 0,0048). Demikian pula, 15,1% pasien NCA versus 5,1% pasien plasebo mencapai endpoint sekunder utama (p = 0,0086). Pengobatan NCA menyebabkan perbaikan setidaknya 1 stadium Ludwig untuk 25,2% pasien NCA dibandingkan dengan 10,5% pasien plasebo (p = 0,0217). Selain itu, perburukan setidaknya satu stadium Ludwig diamati pada 40,4% pasien plasebo dibandingkan dengan 20,3% pasien NCA (p = 0,0069). Kadar darah beberapa enzim hati membaik dengan NCA tetapi tidak dengan plasebo. NCA ditoleransi dengan baik, dengan tingkat kejadian buruk serius yang serupa antara kedua kelompok.

NUC-5 masih berlangsung, dengan pasien menerima pengobatan double-blind berkelanjutan dengan NCA atau plasebo selama 96 minggu tambahan. Hasil tambahan akan dilaporkan setelah kesimpulan dari semua 192 minggu pengobatan double-blind. Pasien yang menyelesaikan semua 192 minggu pengobatan double-blind akan memiliki pilihan untuk menerima pengobatan open-label dengan NCA hingga 72 minggu.

(LBO-001)

Tentang Dr. Falk Pharma GmbH

Dr. Falk Pharma GmbH telah mengembangkan dan memasarkan obat-obatan inovatif untuk mengobati berbagai gangguan pencernaan seperti penyakit radang usus atau esofagitis eosinofilik serta gangguan hepatobilier seperti primary biliary cholangitis selama lebih dari 60 tahun. Sebagai pakar internasional dalam pengobatan pencernaan dan metabolisme, perusahaan ini menyatukan dokter, ilmuwan, dan pasien untuk merancang pendekatan baru dan ampuh untuk perawatan pasien. Dr. Falk Pharma terlibat dalam penelitian tahap pra-klinis dan klinis yang bertujuan untuk meningkatkan praktik terapeutik serta kesehatan dan kesejahteraan pasien secara berarti. Sebagai bisnis milik keluarga dengan kehadiran global, Dr. Falk Pharma memiliki sepuluh afiliasi di Eropa dan Australia dan terus berkembang. Perusahaan ini memiliki kantor pusat dan fasilitas R&D di Freiburg, Jerman, produk farmasinya diproduksi di Eropa, terutama di lokasi di Jerman, Prancis, Italia, dan Swiss. Dr. Falk Pharma GmbH mempekerjakan sekitar 1400 orang secara global dan 340 di Freiburg.

Informasi lebih lanjut tentang Dr. Falk Pharma dapat ditemukan secara online: