 |
Data praklinis baru yang disajikan di CTAD menunjukkan potensi menjanjikan untuk pendekatan obat baru untuk penyakit Alzheimer, mengurangi patologi tau otak sebesar ~70%
CAMBRIDGE, Mass., 30 Okt 2023 — Aquinnah Pharmaceuticals mengumumkan temuan penelitian praklinis untuk terapi baru yang dirancang untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit Alzheimer dan gangguan terkait. Aquinnah adalah pemimpin dalam pendekatan farmasi yang menargetkan biologi granul stres, yang mendasari patologi dari berbagai gangguan neurodegeneratif. Tim Aquinnah mengumumkan hari ini bahwa senyawa utama mereka menargetkan interaksi tau dengan granul stres dan menghilangkan ~70% patologi tau dalam model hewan Alzheimer dengan penyakit stadium lanjut, diukur menggunakan tiga penanda patologi tau yang juga meningkat pada pasien seiring berjalannya penyakit mereka. Pentingnya, senyawa Aquinnah diharapkan diberikan secara oral sebagai pil, yang umumnya lebih disukai pasien daripada injeksi yang saat ini diperlukan untuk imunoterapi Alzheimer yang disetujui.
Pemberian senyawa sekali sehari dalam model praklinis cukup untuk mencapai pengurangan protein tau abnormal yang merupakan protein utama yang berkontribusi pada kehilangan ingatan dan kognisi dalam penyakit Alzheimer. Karena pendekatan Aquinnah beroperasi melalui pendekatan unik, senyawa baru ini juga berpotensi digunakan dalam kombinasi dengan obat anti-amiloide, yang baru disetujui FDA. Jika berhasil dalam uji klinis, pengobatan Aquinnah dapat memberikan manfaat bagi pasien yang menderita penyakit Alzheimer dengan mengurangi kerusakan otak, memulihkan kemampuan ingatan, meningkatkan fungsi otak dan memperlambat perkembangan penyakit.
Pendiri dan Kepala Ilmiah Perusahaan, Dr. Benjamin Wolozin MD, Ph.D., mempresentasikan penelitian – ““Pengembangan Senyawa yang Dapat Diberikan Secara Oral dan Masuk ke Otak untuk Mengurangi Patologi Tau” – di konferensi Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) tahun 2023 minggu lalu di Boston.
“Dengan jumlah pasien dan keluarga yang terdampak oleh penyakit Alzheimer terus bertambah di seluruh dunia, pendekatan medis baru untuk menargetkan patologi tau, sendiri atau dalam kombinasi dengan terapi anti-amiloide, akan sangat membantu pasien ini. Penelitian dari seluruh dunia, termasuk banyak presentasi di CTAD, menunjukkan bahwa mengurangi patologi tau yang abnormal berkorelasi kuat dengan fungsi kognitif yang membaik.” kata Dr. Wolozin. “Kami sangat antusias dengan hasil ini dan potensi untuk memberikan pasien Alzheimer agen terapeutik yang tidak hanya akan memperlambat perkembangan penyakit, tetapi berpotensi memperbaiki fungsi kognitif mereka. Kesuksesan kami dengan model hewan, setara dengan pasien Alzheimer stadium lanjut, menunjukkan bahwa senyawa kami memiliki kemampuan tepat untuk membalikkan keadaan bagi pasien yang menderita kehilangan kognisi dan menghadapi atau menghadapi demensia yang disebabkan oleh penyakit Alzheimer.”
Selain aplikasinya untuk penyakit Alzheimer, terapi Aquinnah merupakan potensi pengobatan untuk penyakit lain dengan tauopati, termasuk Progressive Supranuclear Palsy (PSP), Corticobasal Degeneration (CBD), Frontotemporal Lobar Dementia (FTD) dan Traumatic Brain Injury (TBI).
Aquinnah’s CEO, Glenn Larsen, Ph.D., menambahkan, “Penyakit Alzheimer mempengaruhi jutaan pasien dan keluarga setiap tahun sehingga hasil ini dan potensi dampaknya merupakan langkah maju yang signifikan dan menjanjikan dalam pertempuran melawan penyakit yang meluas ini. Lebih penting lagi, pendekatan kami berbeda dengan terapi yang ada dan sedang dikembangkan yang diadministrasikan melalui injeksi. Sebagai pil sekali sehari, ini akan menjadi metode yang disukai pasien, lebih mudah diberikan dini dalam penyakit untuk mencegah perkembangan dan biaya lebih rendah dibandingkan obat suntik. Hasil kuat kami telah menarik minat yang signifikan dari industri untuk bekerja sama dengan kami dalam memajukan pengembangan terapi menjanjikan ini.“
Fokus pada penelitian neurodegeneratif yang inovatif, Aquinnah Pharmaceuticals menandatangani kesepakatan kerja sama dengan Roche pada tahun 2022 untuk memajukan senyawa oral kecil untuk ALS dan penyakit neurodegeneratif lainnya, dengan memodulasi patologi TDP-43, yang merupakan patologi tanda khas pada lebih dari 95% pasien ALS. Aquinnah telah menerima pendanaan dari Pfizer, AbbVie dan Takeda, dengan pendanaan hibah tambahan dari National Institute of Health, Alzheimer’s Association, The Rainwater Foundation dan Mass Life Sciences Center.
Tentang Aquinnah Pharmaceuticals
Aquinnah Pharmaceuticals memanfaatkan kekuatan biologi granul stres untuk mengembangkan terapi obat oral kecil molekul dalam Gangguan Neurodegeneratif, dengan fokus pada penyakit Alzheimer dan penyakit tauopati lainnya seperti Progressive Supranuclear Palsy dan Frontotemporal dementia dan ALS, juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig. Informasi lebih lanjut tersedia di www.aquinnahpharma.com.