- PYC telah mengembangkan kandidat obat baru untuk lebih dari 5 juta orang di seluruh dunia[1] dengan Penyakit Ginjal Polikistik (PKD)
- Kandidat obat ini telah menunjukkan efektivitas dalam model manusia yang berasal dari ginjal pasien dengan gagal ginjal stadium akhir akibat PKD[2]
- PKD adalah penyakit yang mengubah kehidupan yang mempengaruhi 1 dari setiap 1.000 orang[3]
- Setengah dari populasi pasien dengan PKD akan membutuhkan transplantasi ginjal pada usia 60 tahun karena ketiadaan pilihan perawatan yang berdampak pada penyakit ini[4]
- PKD mewakili pasar yang dapat dituju dari >US$10 miliar p.a. dan merupakan area minat komersial utama bagi industri pengembangan obat[5]
- Model pra-klinis menunjukkan bahwa mengatasi penyebab mendasar PKD (cara kerja kandidat obat PYC) dapat menghentikan jalannya penyakit pada manusia, memungkinkan ginjal yang rusak untuk meregenerasi dan mengembalikan fungsi[6]
- PYC berencana mempercepat kandidat obat ini ke uji klinis manusia dalam ~12 bulan – mengejar jalur berkecepatan tinggi melalui uji klinis ke pasar[7]
(SeaPRwire) – Webinar Investor Jumat, 17 November
- PYC akan menyelenggarakan panggilan investor pada pukul 09.00 WIB/12.00 WITA pada Jumat, 17 November untuk membahas hasil ini – investor dapat mendaftar untuk panggilan ini di sini:
PERTH, Australia dan SAN FRANCISCO, 13 Nov 2023 — PYC Therapeutics hari ini mengumumkan hasil studi yang dilakukan pada model 3-dimensi manusia yang berasal dari pasien dengan gagal ginjal stadium akhir akibat Polycystic Kidney Disease (PKD) otoimun. Hasilnya menunjukkan bahwa kandidat obat yang dirancang oleh PYC (dikenal sebagai PYC-003) untuk mengatasi penyakit ini pada penyebab akarnya efektif. Model keracunan 3D yang berasal dari pasien ini mewakili uji coba pra-klinis ‘standar emas’ untuk mengevaluasi kandidat obat pada indikasi ini[8].
PYC-003 adalah program keempat dalam jalur pengembangan Perusahaan – bergabung dengan tiga kandidat obat RNA pertama-di-kelas lainnya yang saat ini sedang berkembang menuju atau melalui uji klinis manusia.
PYC-003 efektif pada model yang berasal dari pasien PKD
Gambar 1. Pengurangan ukuran dan frekuensi kista setelah perlakuan dengan kandidat obat PYC (PYC-003) pada model 3D manusia yang dihasilkan menggunakan jaringan yang dikumpulkan langsung dari ginjal pasien PKD[9]. Uji coba menunjukkan kista yang lebih besar (diwarnai biru dan merah) pada model 3D yang tidak dilakukan perlakuan dibandingkan model 3D yang dilakukan perlakuan dengan PYC-003.
Gambar 1
Gambar 2. Kuantifikasi pengurangan luas kista pada model kista 3D yang diobati dengan PYC-003 dibandingkan dengan kontrol yang tidak diobati (perlakuan 5% H2O yang dilabeli ‘Mock’)[10].
Gambar 2
Langkah selanjutnya
PYC berencana mempercepat PYC-003 ke uji klinis manusia menyusul hasil ini. Aplikasi Obat Baru (IND) ke Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) untuk memungkinkan dimulainya uji klinis manusia untuk kandidat obat ini direncanakan pada semester II 2024.
Diharapkan PYC-003 memiliki jalur percepatan melalui uji klinis manusia karena besarnya kebutuhan pasien yang belum terpenuhi pada PKD. Aplikasi Obat Baru dalam mendukung kandidat ini mungkin disampaikan setelah dua uji klinis daripada konvensional tiga[11].
PKD adalah penyakit monogenik (yang berarti disebabkan oleh mutasi pada satu gen tunggal). Obat yang menargetkan penyakit monogenik memiliki kemungkinan tertinggi untuk menunjukkan efektivitas dalam uji klinis[12] dan kemungkinan rendah masalah keamanan luar sasaran.
PKD mewakili tantangan kesehatan global utama
PKD mempengaruhi 1 dari setiap 1.000 orang di seluruh dunia. Saat ini tidak tersedia obat apa pun yang mengatasi penyebab mendasar penyakit ini dan sekitar 50% pasien PKD akan maju ke gagal ginjal stadium akhir pada usia 60 tahun. PKD ditandai dengan pembentukan kista cair berlipat ganda di seluruh ginjal dan, dalam jumlah lebih sedikit, organ lain. Progresi frekuensi dan volume kista selama waktu akhirnya akan menghancurkan arsitektur dan fungsi internal ginjal.
Gambar 3. Ilustrasi dampak PKD pada ginjal[13]. Peningkatan ukuran dan penampilan abnormal ginjal pada PKD didorong oleh pembentukan kista dan pembengkakan yang mendefinisikan penyakit ini dan mengkompromikan fungsi ginjal.
Gambar 3
PYC telah memecahkan ‘dimensi kritis lainnya’ dalam PKD – ‘tantangan pengiriman’
Data yang menunjukkan bahwa PYC-003 efektif pada model kista 3D yang berasal dari pasien melengkapi data yang ada dari model hewan yang menggarisbawahi kemampuan kandidat obat ini untuk mencapai sel-sel yang terpengaruh pada PKD[14]. Platform pengiriman obat PYC telah menunjukkan kemampuan untuk mengirimkan terapi RNA ke sel-sel target yang terpengaruh penyakit in vivo dalam konsentrasi tinggi (lihat Gambar 4).
Gambar 4. Potongan melintang ginjal tikus 3 hari setelah dosis tunggal 10mg/kg secara intravena dari setara tikus dari PYC-003 menunjukkan konsentrasi tinggi kandidat obat RNA PYC (digambarkan dengan titik merah oleh miRNAscope) dalam organ target.
Gambar 4
Panggilan Investor
PYC akan menyelenggarakan panggilan investor pada Jumat, 17 November pukul 09.00 WIB/12.00 WITA untuk menjelaskan program PKD secara rinci. Investor dapat mendaftar untuk panggilan ini melalui tautan berikut:
Tentang PYC Therapeutics
PYC Therapeutics (ASX: PYC) adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang menciptakan generasi baru terapi RNA untuk mengubah hidup pasien dengan penyakit genetik. Perusahaan memanfaatkan platform pengiriman obat patennya untuk meningkatkan daya tindak obat-obatan presisi dalam kelas RNA terapeutik yang semakin berkembang dan terbukti secara komersial.[15] Program pengembangan obat PYC menargetkan penyakit monogenik – indikasi dengan kemungkinan kesuksesan tertinggi dalam pengembangan klinis.
Perusahaan adalah yang pertama memajukan kandidat obat untuk penyakit mata yang menyebabkan buta pada anak-anak ke uji klinis manusia dan kini sedang memajukan beberapa program ‘pengikut cepat’ ke klinis. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi , atau ikuti kami di dan .
Pernyataan pandangan ke depan
Setiap pernyataan pandangan ke depan dalam pengumuman ASX ini telah disiapkan berdasarkan sejumlah asumsi yang mungkin salah dan niat, rencana, ekspektasi, dan keyakinan saat ini tentang peristiwa di masa depan tunduk pada risiko, ketidakpastian, dan faktor lainnya, banyak yang berada di luar kendali Perusahaan. Faktor penting yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari asumsi atau ekspektasi yang diekspresikan atau tersirat dalam pengumuman ASX ini termasuk risiko yang diketahui dan tidak diketahui. Karena hasil aktual dapat berbeda secara material dari asumsi yang dibuat dan niat, rencana, ekspektasi, dan keyakinan saat ini Perusahaan tentang masa depan, Anda disarankan untuk melihat semua pernyataan pandangan ke depan yang terkandung dalam pengumuman ASX ini dengan hati-hati. Perusahaan tidak berkewajiban untuk secara publik memperbarui setiap pernyataan pandangan ke depan apakah karena informasi baru, peristiwa masa depan atau lainnya.
Artikel ini disediakan oleh penyedia konten pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberikan jaminan atau pernyataan sehubungan dengan hal tersebut.
Sektor: Top Story, Daily News
SeaPRwire menyediakan layanan distribusi siaran pers kepada klien global dalam berbagai bahasa(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow)
Pengumuman ASX ini tidak boleh diandalkan sebagai rekomendasi atau perkiraan oleh Perusahaan.