VeonGen Therapeutics Menerima Penunjukan Terapi Tingkat Lanjut Kedokteran Regeneratif (RMAT) FDA untuk Terapi Gen VG801 untuk Penyakit Stargardt

(SeaPRwire) –   MUNICH, 21 Agustus 2025 — VeonGen Therapeutics, perusahaan pengobatan genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi gen generasi berikutnya, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) AS telah memberikan penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kepada VG801, terapi gen investigasi utamanya untuk penyakit Stargardt dan distrofi retina terkait mutasi ABCA4 lainnya. Dengan memberikan gen ABCA4 fungsional dengan panjang penuh, VG801 berpotensi mengatasi akar penyebab genetik penyakit Stargardt di semua mutasi ABCA4.

RMAT adalah penunjukan yang diberikan oleh FDA untuk terapi pengobatan regeneratif, termasuk terapi gen, yang sedang dikembangkan untuk mengobati, memodifikasi, membalikkan, atau menyembuhkan kondisi serius atau mengancam jiwa. Untuk memenuhi syarat, produk investigasi harus menunjukkan bukti klinis awal yang menunjukkan potensi untuk mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi untuk penyakit atau kondisi tersebut. Penunjukan RMAT memberikan peningkatan keterlibatan dengan FDA, peluang untuk pengembangan klinis dan manufaktur yang lebih efisien, potensi tinjauan prioritas aplikasi lisensi biologis (BLA), dan jalur lain untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan.

Dengan tonggak sejarah ini, VG801 sekarang memegang penunjukan RMAT, Penyakit Langka pada Anak, dan Obat Yatim Piatu. VeonGen juga telah dipilih untuk berkolaborasi dengan FDA di bawah program percontohan Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) untuk mengembangkan titik akhir fungsional baru untuk penyakit Stargardt.

“Menerima penunjukan RMAT adalah pengakuan yang kuat atas potensi terapeutik VG801 untuk penyakit Stargardt, gangguan retina bawaan yang paling umum tanpa terapi yang disetujui,” kata Dr. Caroline Man Xu, Co-founder & Chief Executive Officer dari VeonGen Therapeutics. “Pengakuan ini menyoroti janji platform vgRNA REVeRT dan vgAAV baru kami dan memberikan kesempatan untuk mempercepat pengembangan VG801 dan memberikan terapi yang sangat dibutuhkan kepada pasien secepat dan seefisien mungkin.”

Tentang VG801

VG801 adalah terapi gen dual-AAV yang sedang dikembangkan untuk penyakit Stargardt dan distrofi retina terkait ABCA4 lainnya. Ia dirancang untuk memulihkan ekspresi ABCA4 fungsional dengan panjang penuh melalui platform vgRNA REVeRT milik VeonGen, dikombinasikan dengan kapsid vgAAV yang direkayasa yang memungkinkan pengiriman efisien ke sel fotoreseptor. Dengan memberikan gen ABCA4 fungsional, VG801 berpotensi mengatasi penyebab genetik yang mendasari semua bentuk penyakit Stargardt yang bermutasi ABCA4. VG801 saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis Fase I/II, dengan pemberian dosis pasien sedang berlangsung.

Tentang Penyakit Stargardt

Penyakit Stargardt adalah gangguan retina bawaan yang paling umum, yang memengaruhi sekitar 1 dari 8.000–10.000 orang di seluruh dunia. Disebabkan oleh mutasi pada gen ABCA4, penyakit Stargardt ditandai dengan kehilangan penglihatan sentral progresif yang sering dimulai pada masa kanak-kanak atau remaja, yang menyebabkan penurunan bertahap dalam ketajaman visual dan, dalam beberapa kasus, kebutaan legal. Saat ini, tidak ada perawatan yang disetujui untuk penyakit Stargardt, yang menyoroti kebutuhan medis yang belum terpenuhi.

Tentang VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics adalah perusahaan pengobatan genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi gen generasi berikutnya untuk pasien dengan kebutuhan medis tinggi yang belum terpenuhi. Saluran oftalmologi perusahaan mencakup VG801, terapi gen dual-AAV untuk penyakit Stargardt dan gangguan retina terkait ABCA4, dan VG901, terapi gen AAV yang diberikan secara intravitreal untuk retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi CNGA1.

Platform milik VeonGen, vgAAV, vgRNA REVeRT, dan AAV Transactivation berfungsi sebagai perangkat yang kuat yang dirancang untuk mengatasi tantangan utama dalam terapi gen dengan memungkinkan pengiriman gen yang efisien, konstitusi gen besar di luar batas AAV tradisional, dan regulasi transkripsi gen yang relevan dengan penyakit, sehingga memperluas potensi terapi berbasis AAV. Berkantor pusat di Munich, Jerman, VeonGen juga menjajaki aplikasi dan kemitraan di bidang kardiovaskular, sistem saraf pusat (SSP), dan area penyakit lainnya.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.veongen.com.

“`